يعتبر كل من Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) و Spinraza (nusinersen sodium) علاجًا للأشخاص الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي (SMA).
SMA هو نوع من أمراض الخلايا العصبية الحركية. وهو ناتج عن طفرة في جين SMN1 (العصبون الحركي 1) المسؤول عن إنتاج بروتين SMN الذي يحافظ على صحة الخلايا العصبية الحركية وعملها. إذا لم يتم إنتاج ما يكفي من بروتين SMN ، فإن الحبل الشوكي يتوقف عن القدرة على نقل الإشارات من الدماغ إلى العضلات.
يتم أيضًا إنتاج بروتين SMN الوظيفي بكميات صغيرة بواسطة جين SMN2 ، وهو جين احتياطي. ومع ذلك ، فإن إنتاج بروتين SMN بواسطة جين SMN2 لا يمكن أن يعوض بشكل كامل عن جين SMN1 المعيب.
5 اختلافات رئيسية بين Zolgensma و Spinraza
الاستعمال
. يستخدم كل من Zolgensma و Spinraza لعلاج ضمور العضلات الشوكي ، لكن Zolgensma معتمد فقط للاستخدام في المرضى الذين تقل أعمارهم عن عامين ، في حين تمت الموافقة على استخدام Spinraza في مرضى الأطفال والبالغين.
تكرار العلاج. يعتبر Zolgensma علاجًا لمرة واحدة ، بينما يتطلب Spinraza أربع جرعات اوليه ثم يجب إعطاء جرعة متابعه مرة كل أربعة أشهر. يتم إعطاء جرعات التحميل الثلاث الأولى على فترات 14 يومًا ، ويتم إعطاء الجرعة الرابعة بعد 30 يومًا من الثالثة.
نوع الدواء. Zolgensma هو علاج جيني قائم على ناقل الفيروس مرتبط بالغدة ، و Spinraza هو عصبون حركي للبقاء على قيد الحياة -2 (SMN2) - قليل النوكليوتيد الموجه.
كيف يعمل العلاج - آلية العمل. يسلم Zolgensma نسخة من الجين المشفر لبروتين SMN البشري ، والذي يمكّن المريض من صنع بروتين SMN الذي يفتقر إليه.
من ناحية أخرى ، يجعل Spinraza بروتين SMN الذي ينتجه جين SMN2 وظيفيًا. يعمل Spinraza عن طريق إصلاح خطأ - خطأ ربط RNA - الذي يؤدي إلى تخطي exon 7 وإنتاج بروتين معيب بواسطة SMN2. من خلال إعادة الالتصاق في exon 7 - تعزيز إدراج exon 7 في بروتين SMN - يعمل البروتين الناتج عن SMN2 مثل تلك التي تنتجها SMN1.
كيف تعمل بشكل جيد - الفعالية. تشير المقارنة غير المباشرة بين العلاجين إلى أن Zolgensma قد يكون أكثر فعالية من Spinraza بين الرضع المصابين بأعراض من النوع 1 من SMA من حيث البقاء على قيد الحياة بشكل عام ، والاستقلالية عن التهوية المساعدة الدائمة ، والوظيفة الحركية والمعالم الحركية. يقدم كلا العلاجين فوائد كبيرة مقارنة بعدم وجود علاج على الإطلاق والذي يعني عادةً أن المرضى لن يعيشوا بعد عامين من العمر بدون دواء.
