تمت الموافقة على Zolgensma للمرضى الذين يعانون من جميع أشكال وأنواع SMA ضمور العضلات الشوكي الذين تقل أعمارهم عن عامين في وقت الجرعات.
يتم إعطاء Zolgensma من خلال التسريب الوريدي (IV) الذي يستغرق حوالي ساعة. إنه علاج لمرة واحدة.
Zolgensma هو علاج معزز للـ SMN يعمل عن طريق استبدال جين SMN1 المفقود أو المتحور. يحمل فيروس AAV9 الجين البديل إلى الجسم. هذا الفيروس "يصيب" الخلايا بالحمض النووي الجديد.
كما هو الحال مع جميع العلاجات ، فإن التوقيت أمر بالغ الأهمية. كان للرضع الذين تناولوا جرعات زولجينسما بعد التشخيص بوقت قصير قدر الإمكان نتائج أفضل من أولئك الذين انتظروا بدء العلاج.
